专家:血友病的基因治疗将成趋势
专家:血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 责任编辑:刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源:科技日报 大字体 小字体 分享到:◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成盘锦市某某化品运营部疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成盘锦市某某化品运营部新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
(责任编辑:探索)
-
专家:哮喘疾病总体控制率不佳多源自民众认知不足2024-05-07 20:06:22 来源:中国新闻网 作者 ...[详细]
-
中新真探:大豆富含胰蛋白酶抑制剂,吃豆制品会影响蛋白质消化?
中新真探:大豆富含胰蛋白酶抑制剂,吃豆制品会影响蛋白质消化?2024-06-28 18:55:35 来源:中国新闻网 ...[详细] -
7月1日,亚羽联和印尼羽协发布公告称,在印尼举行的2024亚洲青年羽毛球锦标赛混合团体小组赛中,中国羽毛球队的17岁小将张志杰突然晕厥,送医后不治身亡,因抢救无效去世。无论是羽毛球还是足球,运动员突发 ...[详细]
-
尽管广州连续两个月遭遇雷雨天气,但在“5·28”楼市新政的刺激和多个楼盘持续打折促销带动下,广州一手房市场迎来了复苏。“自5月17日多部门出台政策‘组合拳’后,广州典型楼盘人气开始回升,来访量和认 ...[详细]
-
近年来,伴随着新能源汽车的高速发展,各家新能源车企都在持续推动市场的发展,就在最近一则消息引发了整个市场的关注,这就是福特汽车被曝出每卖一辆电动车就亏13万美元,老巨头福特这是怎么了?一、福特每卖一辆 ...[详细]
-
来源:北京市气象局 北京市发布雷电蓝色预警:预计,当前至30日夜间,本市大部分地区将有雷阵雨天气,局地短时雨强较大,并伴有7级左右短时大风和小冰雹,请注意防范。 ...[详细]
-
1964年6月29日 我国首枚自主研制的弹道导弹 “东风二号” 在酒泉发射场发射 准确命中1000公里之外的预定目标 “东风二号”的发射成功 终于使我国在首颗原子弹爆炸前夕 拥有了自 ...[详细]
-
来源:财联社 财联社6月30日电,国家统计局数据显示,6月份,制造业采购经理指数PMI)为49.5%,与上月持平,制造业景气度基本稳定。6月份,非制造业商务活动指数为50.5%,比上月下降0.6 ...[详细]
-
拜仁本赛季四大皆空。温布利决战夜前的最后一场淘汰赛,“欧洲德比”再度以峰回路转的方式成为经典。但和以往一样,笑着的,是皇马;哭着的,是拜仁。在87分钟之前,比赛几乎完全按照图赫尔的预期开展,反击偷袭得 ...[详细]
-
按照老挝新闻文化旅游部部长此前签发的文件,当地时间7月1日,老挝对中国游客免签政策正式生效。 根据文件内容,老挝对通过老挝旅游公司组织、持普通护照的中国内地大陆)及港澳台游客实施15天免签政策。 ...[详细]